从干细胞的角度对遗传性疾病实施治疗是未来解决遗传病治疗问题的发展方向，主要策略有以下方面:

1.在胚胎发育早期进行遗传矫正可采用 CRISPR-Cas9等基因编辑技术对受精卵进行基因编辑，纠正遗传缺陷；或利用携带正常基因的载体导入目的基因，替代遗传缺陷的基因，以达到产前遗传治疗的目的。从目前的技术发展趋势看，在胚胎期进行基因治疗的技术可行性较强，特别是基因编辑技术的发展可能使其越来越容易，西安新生儿干细胞目前已经有对胚胎干细胞进行基因编辑并取得成功的报道，但是胚胎基因治疗技术涉及遗传改造或修饰，可能存在伦理和安全问题，特别是可能引起新的遗传问题，目前尚难以保障，尚需要进一步探讨和长期观察。

2.利用导入正常基因的成体干细胞治疗遗传病从理论上讲，将正常基因导入造血干细胞、间充质干细胞等成体来源的成体干细胞，用于出生后的遗传性疾病治疗是解决成人遗传病的根本出路。遗传性疾病治疗的关键是纠正或弥补遗传基因缺陷，可以将目的基因导人各种成体细胞，将携带正常基因的细胞输入体内，通过表达正常的活性分子而发挥治疗作用，但不足之处是成熟的组织细胞难以在患者体内长期存活，疗效难以长期维持。西安新生儿干细胞利用成体干细胞作为基因治疗的载体，由于其具有自我更新的特性，可以克服组织细胞难以长期生存的缺陷，应该说是一种更为理想的基因治疗细胞载体。基于成体干细胞的基因治疗比胚胎干细胞更为安全，一般不涉及患者本身的遗传修饰或改造，伦理争论较小。

3.成体干细胞治疗遗传病导致的组织损伤遗传病主要表现为组织器官畸形、缺损发育不良、早衰、损伤等，体外移植入患者体内的间充质干细胞、造血干细胞等成体干细胞具有分化、分泌、免疫调节等功能，对遗传病导致的组织发育不良、早衰、损伤等有一定治疗作用。关于成体干细胞治疗遗传性疾病的研究报道较多，利用脐带间充质治疗进行性肌营养不良可延缓疾病进程，减轻肌肉组织损害，部分缓解四肢的运动功能。给早衰症即科凯恩氏综合征的患者输入胎盘来源的干细胞，可有效促进退变组织细胞生长，减少脱发，改善全身性的组织器官功能。西安新生儿干细胞造血干细胞移植术可用于治疗遗传病导致的严重贫血，例如葡萄糖-6-磷酸酶缺乏症、地中海贫血等。将某些促生长基因导入成体干细胞并用于遗传病治疗，可显著提高干细胞对组织损伤的修复能力，改善遗传病导致的组织器官发育不良及功能障碍。将干细胞与生物材料复合，利用共培养、3D打印等技术可构建出组织或器官，用于矫正、替代或修补遗传病导致的组织缺损等。