引言

特发性肺纤维化（IPF），是一种原因不明、进展迅速的致命性肺间质疾病。患者的肺泡壁逐渐被纤维化组织替代，肺变得像“硬化的海绵”，呼吸困难愈演愈烈。研究显示，IPF患者的中位生存期通常不超过5年，被公认为呼吸疾病领域中的难治重症。即便使用目前两款最新的抗纤维化药物（吡非尼酮、尼达尼布），也只能延缓疾病发展，却难以“逆转纤维化”。因此，能够多靶点调节炎症、免疫与纤维化级联反应的细胞疗法，逐渐成为研究热点。西安干细胞公司

一、全国多中心 II 期临床研究正式启动

近日，国内23家医院联合针对干细胞治疗 IPF 的 II 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验已正式登记并将启动。按照中国临床试验注册号 CTR20252778 公布的方案，本研究全称为：“一项评价宫血间充质干细胞注射液（SC01009）治疗特发性肺纤维化的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究”。研究的主要目标是评估干细胞治疗在 IPF 患者中的疗效；次要目标包括更多疗效指标、对生活质量的影响以及安全性；并探索潜在生物标志物，以期识别受益人群。

二、谁能入组？谁被排除？

当人体尚处于成长阶段，干细胞持续不断地分化为各类新生细胞，为我们的生长发育、骨骼肌肉的构筑提供必需原料。待到成年后身体停止生长，干细胞又适时为我们替换并更新衰老或损伤的细胞，确保我们时刻保持充沛精力。

无论何处亟需新生细胞，干细胞便会现身发挥作用。

科学家分析指出，在21世纪，以干细胞为核心的细胞治疗技术将崛起，成为继药物治疗与手术治疗之后，引领医疗领域变革的又一场重大革命。

年龄影响至关重要

试验面向经严格诊断流程确认的 IPF 患者。诊断需参考 2022 年 ATS/ERS/JRS/ALAT 指南原则，通过近期或筛选期内的高分辨率 CT（HRCT）影像综合判定；如有外科肺组织病理，可作为支持证据。西安干细胞公司

肺功能方面：筛选时要求用力肺活量（FVC）百分比 ≥50% 且 ≤90%，一氧化碳弥散量（DLCO%）≥30% 且 ≤90%（按血红蛋白校正），体现研究聚焦于仍保留一定肺储备、尚有干预窗口的患者群体。

此外，方案还设置了若干排除条件，以减少与疾病进展无关的干扰事件。例如近期（6 个月内）存在重大心血管事件史、显著肺部合并症，或 3 个月内处于急性加重（AE-IPF）状态者将被排除；也排除了近期参与其他临床试验或曾接受干细胞治疗的受试者，以确保数据可解释性。

三、实验分组与给药方式

根据注册信息，本次研究国内计划招募60人所使用的干细胞制剂为宫血来源的间充质干细胞，每袋制剂含有1×10⁷ 个细胞 / 15 mL。所有细胞制剂均通过静脉输注方式给药，每次输注3 袋（即总计 3×10⁷ 个细胞）。

受试者被随机分为三组，具体分组及用药方案如下：

短程治疗组

在第1周内进行治疗，每隔一天给药一次，共输注3 次（即 3 袋 × 3 次 = 9 袋细胞制剂）。

长程治疗组

在第1周和第13周分别进行一次治疗周期，每个周期内每隔一天给药一次，分别给药3 次，合计6 次输注（共计 18 袋细胞制剂）。

安慰剂对照组

给药时程与第2组一致（第1周和第13周，每次3次，共6次），但所输注的为安慰剂，用于设立对照组，验证治疗效果的真实有效性。

四、主要观察指标如何设计？

本研究设置复合“临床恶化”终点：到首次出现以下任一事件的时间FVC（毫升）较基线下降 ≥10%，或 DLCO% 下降 ≥15%；发生 AE-IPF；或出现全因死亡。通过聚合多个与预后密切相关的事件，期望更敏感地捕捉疾病进展差异。

除复合终点外，生活质量也是重要观察维度。研究将在第 4、12、24 周评估“肺部纤维化对生活质量影响问卷（L-PF Impacts）”与“肺部纤维化症状对生活质量影响问卷（L-PF Symptoms）”相对基线的变化，以量化患者主观收益。西安干细胞公司

五、23家三甲医院：为何重要？多中心（尤其是跨区域、不同患者结构的 3 级甲等医院）协作有助于：

提高代表性：不同地区环境、遗传背景与诊疗水平差异能被纳入分析；

提升入组效率：IPF 属少见疾病，单中心难以快速招募足够样本；

强化质量控制：核心牵头单位可统一影像判读、干细胞制剂使用流程与不良事件报告体系；

支撑亚组探索：若样本量允许，可初步比较不同基础治疗（如是否合用抗纤维化药物）、不同病程阶段的反应差异。

结语：一场值得关注的“中国式探索”

IPF 曾被认为是“无法逆转的终点”，但干细胞疗法带来了新的生机。23家医院携手，意味着这不是单点探索，而是国内呼吸学界集体推动的高规格研究。未来 1-2 年，随着阶段性结果公布，我们或许能看到：宫血间充质干细胞，是否真能让“硬肺”重获弹性？