UCMSC的临床前疗效评价主要是针对某种特定疾病,利用人工复制或天然发病的动物模型进行治疗实验,通过临床表型、影像学和实验室检查等评价药物的疗效、安全性和机制。 UCMSC的药效学研究首先是要选准适应证,针对特定的疾病进行疗效观察,其次是选择合适的动物模型。根据 UCMSC的多向分化和免疫调节特性,它可以用于涉及细胞变性、坏死、缺失类的组织器官损伤、退变和自身免疫反应等引起的疾病的治疗。据此推断,根据疾病发生的原因和机制, UCMSC制剂的适应证比较广泛,应包括下列多种类型的疾病:造血干细胞存储
①机械性损伤类:由于各种组织器官的创伤,例如骨创伤、颅脑损伤等;
②缺血性类疾病:心脑血管缺血性、肢体血管栓塞等导致的组织血氧供应不足,组织细胞变性、坏死等,例如心肌缺血、脑血栓等;
③退变类疾病:由于衰老、食物或环境因素诱导的组织细胞数量减少,更新能力不足,例如1型糖尿病、肝纤维化、老年痴呆等;造血干细胞存储
④自身免疫类疾病:该类疾病是由于针对自身抗原的免疫反应导致的局部或系统性损伤, UCMSC不仅可抑制自身免疫反应,也能对已经造成的组织损伤起到修复治疗作用,例如系统性红斑狼疮(SLE)类风湿关节炎、多发性硬化症等;
⑤其他疾病:其他涉及细胞变性、坏死的疾病还有放射伤、中毒性疾病、系统性炎症、过敏性疾病等。造血干细胞存储