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自从干细胞研究者提出使用干细胞治疗疾病以来，人们一直担忧，体外输入的干细胞是否会导致恶性肿瘤的发生?是否会促进肿瘤生长?也有人提出是否可以采用干细胞疗法治疗恶性肿瘤?实际上，干细胞与肿瘤关系的研究一直是干细胞研究领域的重要课题之一，随着干细胞技术的发展和干细胞治疗安全性的深入研究，干细胞与肿瘤的关系已逐渐清楚，相关问题已基本达成以下共识：①恶性肿瘤是由于基因突变导致肿瘤细胞异常增殖引起，体外输入成体干细胞一般不会直接引起肿瘤发生，因为在给正常大、小鼠和灵长类动物大剂量反复输入脐带或骨髓间充质干细胞后，进行长期观察并未见肿瘤发生，给免疫缺陷鼠皮下接种间充质干细胞也不会长出恶性肿瘤。②干细胞用于恶性肿瘤患者的治疗有一定风险性，因为干细胞在体内具有多方面的生物效应，有抑制肿瘤生长方面的作用，也有促进肿瘤生长的机制。有一些实验研究认为，体外输入间充质类干细胞有利于提高患者的生存质量，可有效抑制肿瘤生长和转移。也有相当多的一些研究报道认为，体外输入的干细胞可促进肿瘤生长，因此在临床上一般不给肿瘤患者实施干细胞治疗，对于肿瘤患者治愈后5年未见复发后可进行干细胞治疗。③恶性肿瘤起源于个别基因突变的干细胞，即肿瘤干细胞，这一理论已在同行学者中得到了认可。主要观点是肿瘤的发生起初是由于体内外的致瘤因素导致一个干细胞出现基因突变，这个种子细胞“星星之火，可以燎原”，通过异常分裂增殖进而行成肿瘤组织；由于肿瘤干细胞对目前临床上的放疗、化疗不敏感，现在的恶性肿瘤治疗方法只能杀死肿瘤细胞的子代细胞，而不能凊除肿瘤干细胞，这是恶性肿瘤容易复发的原因。
