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【造血干细胞存储】药效学研究策略

2025-01-15 10:54:10

药效学研究策略 UCMSC的药效学研究是指利用人类疾病动物模型治疗实验观察分析其对特定疾病的治疗作用,通常采用整体动物模型治疗实验进行,为进一步验证UCMSC的特定治疗作用及功能,也可采用离体细胞共培养的方法进行。研究策略如下:造血干细胞存储

UCMSC的剂型、剂量:在药效学研究中, UCMSC的剂型一般为袋装(平衡液+细胞保护剂)悬浮液,以细胞密度,即每毫升液体中含 UCMSC的数量为计量单位。体积和密度应按临床使用标准设计,用于小动物疾病模型治疗实验的 UCMSO,由于治疗体积限制,可适当调整细胞密度,而用于大动物疾病模型治疗实验则一般应按临床标准进行设计,一般应在1×103-5×10°个细胞/ml之间,密度过低则可能导致体积过大,而密度过高则可能导致细胞聚集成团,通过血管输入的话会导致微血栓形成。造血干细胞存储由于 UCMSC的作用机制与传统药物完全不同,体内作用机制可能十分复杂,可能涉及细胞本身的作用,也可能还有 UCMSO在体内持续分泌细胞因子的作用等, UCMSC的剂量设计应在其安全使用范围内进行多剂量比较研究。

UCMSC疗效评价的剂量不能完全参照传统新药评价的体重、体表面积等方法计算,应在临床参考剂量的基础上进行设计,目前大多数研究者采用的剂量为1×10个细胞/kg,可以此为zui低剂量设计1×106个细胞kg、5×10个细胞/kg、1×107个细胞kg多个剂量组进行疗效观察、比较分析和安全性评价。造血干细胞存储


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